FDA批准首个间充质干细胞药物，中国干细胞产业何去何从？

2024年12月18日，美国FDA批准Mesoblast公司研发的间充质干细胞（MSCs）药物Ryoncil用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），这是干细胞药物研发领域具有里程碑意义的事件，打破了干细胞难以成药的质疑。

Ryoncil的成功上市并非一蹴而就，Mesoblast历经近12年，前后两次申请被FDA驳回，最终通过改进工艺、完善临床数据和阐明作用机制才获得批准。其成功经验值得中国干细胞企业借鉴，尤其在工艺稳定性、临床研究设计和药效学研究方面。

FDA关注的关键问题包括：效力测定、药学问题、作用机制（MOA）的阐明以及临床疗效的相关性。Mesoblast最终通过确定TNFR1作为生物学功能指标，并证明其与临床疗效相关，解决了这些问题。

中国干细胞企业需要反思自身差距，包括工艺稳定性（关键质量属性、规模化生产）、临床研究（临床策略、临床设计、临床数据）、药效研究（作用机制、药效指标）等。

文章以九芝堂美科为例，介绍了其在干细胞药物研发、生产和质量控制方面的努力，并通过建立CQDMO平台，为行业提供一站式服务，推动中国干细胞产业发展。九芝堂美科已具备从单一骨髓来源生产1000万份成品的扩增能力，并通过了国家药品检定研究院的复核检验。

总而言之，Mesoblast的成功为全球干细胞药物研发提供了宝贵经验，中国干细胞企业应从中吸取教训，不断提升自身技术水平和研发能力，才能在未来的竞争中立于不败之地。